加速发现：神经肿瘤学中变革性的临床试验模型
这篇综述提出并梳理了一套面向中枢神经系统肿瘤的临床试验新框架，包括主方案设计、贝叶斯自适应框架、将试验作为嵌入纵向组织取样与窗口机会设计及多组学分析的主动发现平台，以及去中心化试验与人工智能工具，主张把临床试验重塑为动态、生物学整合、基于学习的系统，而非对单一药物的静态检验，以加速神经肿瘤学的治疗进展。
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这篇综述提出并梳理了一套面向中枢神经系统肿瘤的临床试验新框架，包括主方案设计、贝叶斯自适应框架、将试验作为嵌入纵向组织取样与窗口机会设计及多组学分析的主动发现平台，以及去中心化试验与人工智能工具，主张把临床试验重塑为动态、生物学整合、基于学习的系统，而非对单一药物的静态检验，以加速神经肿瘤学的治疗进展。
该横断面调查通过医疗新闻平台邮件列表在线发放，共获得335名医疗从业者（其中主治医师230名，占68.7%）的回应，发现62.7%报告正在使用或考虑使用大型语言模型，使用者自评知识水平显著高于非使用者（P<.001），最受认可的应用为文献综述（73.4%）、决策支持（57%）和患者沟通（54.9%），主要担忧为决策错误（75.5%）和算法偏见（73.1%），96.4%对偏见表示担忧，且曾观察到偏见者担忧程度更高（P<.001），受访者更倾向由专业协会（65.4%）而非科技公司（29%）进行监管，87.8%支持专业指南，66.6%对现有监管表示没有信心。
该研究利用丹麦首都大区2017至2024年间9496例创伤患者的电子健康记录，构建了一个融合表格数据与时间序列数据的混合神经网络模型，可在从院前到出院的任意时间点预测30天全因死亡风险，在包含1829例患者的留出集上取得AUROC 0.962、AUPRC 0.655，并在首次接触患者后1小时的活跃队列评估中取得AUROC 0.905，其判别能力优于修订创伤评分（平均ΔAUROC +0.297）和创伤与损伤严重度评分（平均ΔAUROC +0.169）。
该研究提出GenEHR——一个在数百万患者电子健康记录上训练的自回归生成模型，通过RAdix时间编码显式建模就诊间不规则时间间隔，并结合参数高效的门控低秩适配进行监督微调，在五个大型电子健康记录队列中提升了五年内首次癌症诊断的预测性能，并支持对胰腺癌、卵巢癌等侵袭性癌症进行风险分层筛查。
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